“赛诺菲称戈谢症实验药物达到预期目标”

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北京时间2月16日凌晨，法国制药公司赛诺芬周五表示，用于治疗戈谢病的实验性药物将满足两组后期研究的首要目标，企业将提出新的结果加快监管审批。

塞菲安指出，eliglustat tartrate有可能成为最初口服治疗戈谢病的药物。 后者是罕见的遗传性疾病，约有1万名患者。 我预计这种新药将完全颠覆目前每两周进行注射型治疗的市场格局。 根据汤姆森路透社药物部门的预测，eliglustat从年开始每年有可能产生3亿6千万美元的销售额。

戈谢病患者一般缺乏特定类型的分解脂肪的脂肪酶，引起危及患者生命的器官损害和骨骼问题。

赛诺凡在周五的医学会议上提出了最初的研究结论，发表了eliglustat和安慰剂的结果，第二个研究与注射型治疗药物cerezyme进行了疗效比较。

塞拉芬·安托指出，口服药物治疗的患者脾脏大小“统计有明显改善”，脾脏肿胀是戈谢病的常见表现。 另外，说明了eliglustat和cerezyme对疾病症状的治疗效果一样好。

赛诺凡说，第二项研究的完善数据将在下半年的医学会议上发表。 第3组的后期研究正在进行中，希望明确eliglustat的剂量能否从现在的每天2次减少到每天1次。

除了多年来控制戈舍病治疗的cerezyme外，目前可用的药物还有夏尔制药的vpriv和辉瑞制药的elelyso。 同样，赛诺菲·安旺生产的cerezyme曾经是世界上最贵的药物，每年的采用价格在20万美元以上。 (孔军)